Funkční inženýrství oligonukleotidů
Skupina Ondřeje Kostova
Přetváříme nukleové kyseliny v přesně řízené terapeutické nástroje
Naše laboratoř se zaměřuje na vývoj a inženýrství terapeutických oligonukleotidů s cílem přesně řídit genovou expresi a rozšířit možnosti moderní molekulární medicíny.
Oligonukleotidová léčiva představují rychle se rozvíjející třídu terapeutik, která umožňuje cílit samotnou podstatu genetických onemocnění. Jejich širší využití je však stále limitováno nedostatečnou stabilitou, neefektivní distribucí v organismu a omezeným intracelulárním doručením.
Naším cílem je tyto bariéry překonat prostřednictvím racionálního návrhu modifikovaných oligonukleotidů. Zaměřujeme se na jejich chemické úpravy, které zvyšují stabilitu, podporují buněčný příjem a umožňují efektivní uvolnění v místě účinku.
Současně vyvíjíme nové přístupy k cílenému doručování, včetně využití bioaktivních motivů a glykosylace. Inspirací je nedávný objev glykoRNA, která naznačuje dosud nevyužitý potenciál nukleových kyselin v mezibuněčné komunikaci a stabilitě v biologickém prostředí.
Naším dlouhodobým cílem je přispět k vývoji nové generace oligonukleotidových léčiv, která budou účinnější, bezpečnější a lépe dostupná pro klinické využití.